ژن‌درمانی و بینایی کودکان نابینا
دانشمندان بریتانیایی موفق شده‌اند با استفاده از ژن‌درمانی بینایی حدودی را به برخی کودکانی که با بیماری ارثی شبکیه متولد شده‌اند و نابینا محسوب می‌شوند، بازگردانند. همه ۱۱ کودکی که در این کارآزمایی بالینی شرکت کردند، پس از یک هفته بینایی خود را به دست آوردند.
به گزارش تجارت ایده‌آل، تمامی کودکانی که در این آزمایش بررسی شده‌اند، با نوعی دیستروفی شدید شبکیه به نام LCA4 متولد شده بودند که باعث می‌شد این کودکان توانایی بسیار محدودی در درک نور داشته باشند. این شکل از بیماری به‌دلیل جهش در ژن AIPL1 ایجاد می‌شود که منجر به کمبود پروتئینی به همین نام در بدن این کودکان شده است. این پروتئین نقشی کلیدی در تبدیل نور به سیگنال‌های الکتریکی موردنیاز مغز برای تفسیر تصویر دارد.
دانشمندان برای بازگرداندن بینایی به چشم‌های این کودکان با استفاده از ژن‌درمانی یک AIPL1 را به شبکیه چشم آنها تزریق کردند. ۴ هفته پس از درمان، بینایی این کودکان با استفاده از طیف وسیعی از آزمایش‌ها، ازجمله دنبال‌کردن نور، حرکت مدادرنگی بین فنجان‌ها، قراردادن اجسام سفید در پس‌زمینه تاریک و راه‌رفتن در راهرو ارزیابی شد. همچنین ساختار شبکیه و فعالیت مغز در پاسخ به نور نیز اندازه‌گیری شد.